Bilim insanları, insan genomunu kalıcı olarak değiştirerek bir genetik bozukluğun tedavisi için ilk kez bir hastanın vücudundaki DNA’yı düzenledi.
Bilim dünyasında devrim niteliğindeki bu gelişme, ABD’nin California eyaletinde Metabolik Hunter sendromu hastası 44 yaşındaki Brian Madeux’a, yapılan tedavi yöntemiyle yaşandı. Bilim insanları, Madeux’a yapılan tedavinin, düzenleyici gen ve DNA’sını titizlikle kesecek genetik malzemenin milyarca kopyasının, enfeksiyona yol açmaması için değişikliğe uğratılan bir virüs vasıtasıyla damar yoluyla enjekte edilmesi olduğunu belirtti. Yöntemin başarılı olması halinde, gen tedavisinde yeni bir sayfanın açıldığı anlamına gelecek.
Çinko parmak nükleaz kullanılarak DNA’nın belirli bir parçasının kesileceği tedavide kesilen parçanın yerine yeni gen yerleştirilerek, hücreye hastada eksik olan enzimi üretmesi yönünde yönlendirme yapılacak. Halihazırda Madeux’un Hunter sendromu adı verilen metabolik bir hastalığı bulunuyor ve bu hastalık bazı karbonhidratları parçalayan enzimlerin salgılanmasını önlüyor.
Oakland Hastanesi’nde tedavi altına alınan Madeaux, CRISPR’ye göre daha eski bir alternatif olan çinko parmak nükleazları tekniğinin kullanıldığı ilk hasta olacak. Bununla birlikte Madeux’a uygulanan tedavinin ilk işaretlerinin bir ay içinde görülebileceği, 3 ay içinde işe yarayıp yaramadığının anlaşılacağı ifade edildi.